他体再生医疗的课题是基础的细胞要从那里取得

他体再生医疗的课题是基础的细胞要从那里取得。Temcell注是向国外企业购买取自健康成人捐赠者骨髓液的细胞,Ocata公司开发的药品则是胚胎干细胞(Embryonic Stem Cell : ESC) 的分化应用,大日本住友公司与Healios公司共同开发的药品则是取自诱导性多功能干细胞(Induced Pluripotent Stem Cells: iPS)。但取自人类胚胎的胚胎干细胞则有伦理上的问题,iPS细胞则有癌化的风险。

他体再生医疗为目标

因此再生医疗领域,宁可利用他人(他体)的细胞与组织,采用将质量安定的细胞化、标准化方法大量生产,以降低成本为目标蔚为风潮。2015 年9 月抑制器官移植后免疫排斥反应的细胞药物( Cel1ular Medicine )取得认证的「Temcell 注(取自人类骨髓间叶系干细胞)」(JCR Phannaceuticals 公司制造)、Astellas Pharma 公司于2015年11月收购的美国Ocata Therapeutics 公司采用视网膜色素上皮(Retinal Pigment Epeidermis : RPE)细胞的眼科领域的再生医疗药品、及大日本住友制药公司与再生医疗新兴企业Healios公司共同开发的眼科领域的再生医疗药品等,皆是他体再生医疗药品。

细胞的性质个人的差异极大要处理成稳定质量的细胞极难

但从患者自体取出细胞或组织,经处理、增殖后再殖回患者体内的治疗方法,由于实际上直到细胞或组织移殖需花费数周以上的时间,因此只受限于能适应的病患,且费用昂贵。由于细胞的性质个人的差异极大,因此培养采取的细胞,要处理成稳定质量的细胞极难。美国Dendreon公司采用取自自体末梢血液( Peripheral Blood )的细胞治疗前立腺癌的细胞药物Provenge,于2010年4月取得美国食品药物管理局(U.S Food and Drug Administration : FDA) 的认证,并于2013 年9月取得欧州认证,但于2014年11月破产,即是因为治疗费过高销售额无法成长所致。

再生医疗首先应用自体细胞因为具有几乎不会引起免疫移植排斥

日本理化学研究所(Riken) 的高桥政代计划主持人,于2014 年9月推动的世界首次应用来自iPS细胞的渗出型老年性黄斑部病变( Age Related Macular Degeneration) 的临床研究也采用自体细胞。再生医疗首先应用自体细胞,则是因为具有几乎不会引起免疫移植排斥(Transplant Rejection) 、及不需担心病毒等成为传染媒介( Infectious Agent )等优点。

应用自体细胞的各种再生医疗计划都在进行中

即让因重度烧伤(Burn)失去的皮肤重新回复的自体培养表皮(Autologous Culturred Epidermis )「JACE」(Japan Tissue Engineering : J-TEC公司)、修复因外伤等受伤软骨的「自体培养软骨」( Autologous Cultured Cartilage)「JACC」(J-TEC公司)、及治疗重度心脏衰竭( Serious Heart Failure)用的取自自体骨酪肌(Skeletal Muscle) 的「Heart Sheet」(Terumo公司)。还有毛球(Hair Bulb) 部毛根鞘( Root Sheath )细胞用的毛发再生、应用存在骨髓间叶系干细胞(Mesenchymal Stem Cell MSC) 的脊髓损伤的治疗、应用取自脂肪细胞的骨酪再生、应用心脏内的干细胞治疗婴儿先天性心脏病、应用自体T细胞对各种癌的癌免疫疗法等、应用自体细胞的各种再生医疗计划都在进行中。

基因组编辑必需由临床试验确认其实用性及安全性

可确定的是基因组编辑技术在医疗领域将能有重大贡献。而基因组编辑是否适用于药品及医疗,则必需由临床试验确认其实用性及安全性,但预期现在起5 年内以癌、AIDS、疑难杂症为目标的疾病治疗将被实用化。应用自体细胞及组织,让受伤、生病、老化等受损的部位再生为目标的「自体再生医疗」是最极致的「自体的活用」。在日本己认可三项由自体细胞制成的再生医疗产品。

可能会有根绝物种或影响生物多样性的危险性

还有应用基因组编辑,反复的让基因改组的生物交配,在数代间将改变的基因扩散到全体生物的方法也已在实行。采用称为「基因驱动」 (GeneOrive) 的方法,则可以在环境中只消除有害的昆虫或植物。实际上也己制造出无法以虐原虫(Plasmodium) 为媒介基因改组的蚊子。只是此状况,如这样的技术能简单的被利用,则可能会有根绝物种或影响生物多样性(Biodiversity) 的危险性,因此必需充分的探讨可能对环境的影响。

以生殖细胞为目标的基因组编辑

实际上2015 年4月中国的中山大学的研究团队即发表了对人的受精卵进行基因组编辑。当然这也被全球的研究人员批评有伦理性的问题。但如着眼在新治疗法的开发、及医疗的发展,则即使是以受精卵为目标的基因组编辑,只要限于基础研究今后或许会被容许。2015年12月举辨的有关基因组编辑的国际首脑会议(Group of Eight : G8) 即共同发表声明以生殖细胞为目标的基因组编辑除了临床应用之外,在基础研究与非临床研究方面也应在特定的条件下推动。

无法取出到体外的细胞也能进行基因改组的优点

后项相较于从患者取出细胞到体外再进行基因组编辑,实行上较简单,具有无法取出到体外的细胞也能进行基因改组的优点。如此即能治疗更多类型的疾病、及能降低治疗费用。另方面此技术也含有伦理性的问题,因为在受精后的胚胎( Embryo)阶段,技术上也能进行基因组编辑。这对自己或配偶有遗传性疾病有遗传给小孩危险性无法生小孩的人可能是好消息,但另方面或许会造成设计婴儿(Designer Baby) 的诞生。

在体内进行基因组编辑的方法也有研究人员研讨

基因组编辑应用在医疗上,除了AIDS 的医疗之外,也在进行白血病、锈刀型红血球疾病(Sickle -Ce ll Disease : SCD) 、及x性联严重复合免疫缺乏症(X-Linked Severe Combined Immunodeficiency) 等的临床研发。许多的方法都是从患者自体、或捐赠的健康的器官取得的细胞,在体内进行基因组编辑之后再殖回体内。但对患者殖入人工酶与治疗用的基因,并在体内进行基因组编辑的方法也有研究人员研讨。