再生医疗都是将单一种类的细胞处理成液体、胶状或片状再殖入

此处再介绍对今后再生医疗将有重大影响的二项技术。再生医疗前胆的目标是取代组织与器官,课题则是如何实现含有血管等的复杂的立体结构。相对于此的,前面章节所介绍的再生医疗都是将单一种类的细胞处理成液体、胶状(Gel) 或片状再殖入。这多少也涉及到毛发再生与骨酪再生等些许复杂的立体构造,但与内脏等器官相较那些构造则极单纯。

以婴儿代谢性疾病为目标的他体再生医疗药品

还有岛根大学医学部的松崎有末教授也计划利用间叶系干细胞发现的「REC」细胞,开发以婴儿代谢性疾病为目标的他体再生医疗药品。这些都是刚起步的临床研究,但如利用2014 年施行的药品医疗器材法等制度化的早期认证制度,日本将能领先全球达成最早将再生医疗药品实用化的目标。基于此基础I5年后将会有多件的再生医疗药品利用早期认证制度商品化。

应用骨髓等成人体内干细胞的他体再生医疗

因此现今再度受到关注的则是,应用骨髓等成人体内干细胞的他体再生医疗。前面提及的Healios 公司于2016 年l 月从Athersys 公司导入以中风(Cerebral lnfarction )病患为目标开发的「MultiStem」、东北大学医学研究所的出泽真理教授相同的研发领域、Mitsubishi Chemical Holdings (三菱化学控股)公司旗下的生命科学研究所(Life Science Institute) 公司也预定于2016 年以急性心肌硬塞( Acute Myocardiallnfarction) 为目标进行临床试验的「Muse细胞」也都是他体再生医疗药品。

他体再生医疗的课题是基础的细胞要从那里取得

他体再生医疗的课题是基础的细胞要从那里取得。Temcell注是向国外企业购买取自健康成人捐赠者骨髓液的细胞,Ocata公司开发的药品则是胚胎干细胞(Embryonic Stem Cell : ESC) 的分化应用,大日本住友公司与Healios公司共同开发的药品则是取自诱导性多功能干细胞(Induced Pluripotent Stem Cells: iPS)。但取自人类胚胎的胚胎干细胞则有伦理上的问题,iPS细胞则有癌化的风险。

他体再生医疗为目标

因此再生医疗领域,宁可利用他人(他体)的细胞与组织,采用将质量安定的细胞化、标准化方法大量生产,以降低成本为目标蔚为风潮。2015 年9 月抑制器官移植后免疫排斥反应的细胞药物( Cel1ular Medicine )取得认证的「Temcell 注(取自人类骨髓间叶系干细胞)」(JCR Phannaceuticals 公司制造)、Astellas Pharma 公司于2015年11月收购的美国Ocata Therapeutics 公司采用视网膜色素上皮(Retinal Pigment Epeidermis : RPE)细胞的眼科领域的再生医疗药品、及大日本住友制药公司与再生医疗新兴企业Healios公司共同开发的眼科领域的再生医疗药品等,皆是他体再生医疗药品。

再生医疗首先应用自体细胞因为具有几乎不会引起免疫移植排斥

日本理化学研究所(Riken) 的高桥政代计划主持人,于2014 年9月推动的世界首次应用来自iPS细胞的渗出型老年性黄斑部病变( Age Related Macular Degeneration) 的临床研究也采用自体细胞。再生医疗首先应用自体细胞,则是因为具有几乎不会引起免疫移植排斥(Transplant Rejection) 、及不需担心病毒等成为传染媒介( Infectious Agent )等优点。

应用自体细胞的各种再生医疗计划都在进行中

即让因重度烧伤(Burn)失去的皮肤重新回复的自体培养表皮(Autologous Culturred Epidermis )「JACE」(Japan Tissue Engineering : J-TEC公司)、修复因外伤等受伤软骨的「自体培养软骨」( Autologous Cultured Cartilage)「JACC」(J-TEC公司)、及治疗重度心脏衰竭( Serious Heart Failure)用的取自自体骨酪肌(Skeletal Muscle) 的「Heart Sheet」(Terumo公司)。还有毛球(Hair Bulb) 部毛根鞘( Root Sheath )细胞用的毛发再生、应用存在骨髓间叶系干细胞(Mesenchymal Stem Cell MSC) 的脊髓损伤的治疗、应用取自脂肪细胞的骨酪再生、应用心脏内的干细胞治疗婴儿先天性心脏病、应用自体T细胞对各种癌的癌免疫疗法等、应用自体细胞的各种再生医疗计划都在进行中。

基因组编辑必需由临床试验确认其实用性及安全性

可确定的是基因组编辑技术在医疗领域将能有重大贡献。而基因组编辑是否适用于药品及医疗,则必需由临床试验确认其实用性及安全性,但预期现在起5 年内以癌、AIDS、疑难杂症为目标的疾病治疗将被实用化。应用自体细胞及组织,让受伤、生病、老化等受损的部位再生为目标的「自体再生医疗」是最极致的「自体的活用」。在日本己认可三项由自体细胞制成的再生医疗产品。

在体内进行基因组编辑的方法也有研究人员研讨

基因组编辑应用在医疗上,除了AIDS 的医疗之外,也在进行白血病、锈刀型红血球疾病(Sickle -Ce ll Disease : SCD) 、及x性联严重复合免疫缺乏症(X-Linked Severe Combined Immunodeficiency) 等的临床研发。许多的方法都是从患者自体、或捐赠的健康的器官取得的细胞,在体内进行基因组编辑之后再殖回体内。但对患者殖入人工酶与治疗用的基因,并在体内进行基因组编辑的方法也有研究人员研讨。

基因组编辑技术应用在医疗上已进入临床开发阶段

基因组编辑技术中最容易处理、及效率高等最受关注的则是之前解说过的CRISPR/ Cas9。这是之前提及的获得生命科学突破奖的二位女性研究者着眼于日本石野良纯教授发现的细菌拥有的免疫系统序列,经改良应用在基因组编辑,而研发出CRISPR/ Cas9 技术。此基因组编辑技术应用在医疗上,已进入临床开发阶段。美国的生技新兴企业Sangamo Bio Sciences 公司正应用基因组编辑研发ATDS (艾滋病)治疗法。该公司临床试验已进入第二期,己能改善多数患者的症状、或让患者停止服药。