以婴儿代谢性疾病为目标的他体再生医疗药品

还有岛根大学医学部的松崎有末教授也计划利用间叶系干细胞发现的「REC」细胞,开发以婴儿代谢性疾病为目标的他体再生医疗药品。这些都是刚起步的临床研究,但如利用2014 年施行的药品医疗器材法等制度化的早期认证制度,日本将能领先全球达成最早将再生医疗药品实用化的目标。基于此基础I5年后将会有多件的再生医疗药品利用早期认证制度商品化。

基因组编辑必需由临床试验确认其实用性及安全性

可确定的是基因组编辑技术在医疗领域将能有重大贡献。而基因组编辑是否适用于药品及医疗,则必需由临床试验确认其实用性及安全性,但预期现在起5 年内以癌、AIDS、疑难杂症为目标的疾病治疗将被实用化。应用自体细胞及组织,让受伤、生病、老化等受损的部位再生为目标的「自体再生医疗」是最极致的「自体的活用」。在日本己认可三项由自体细胞制成的再生医疗产品。

无法取出到体外的细胞也能进行基因改组的优点

后项相较于从患者取出细胞到体外再进行基因组编辑,实行上较简单,具有无法取出到体外的细胞也能进行基因改组的优点。如此即能治疗更多类型的疾病、及能降低治疗费用。另方面此技术也含有伦理性的问题,因为在受精后的胚胎( Embryo)阶段,技术上也能进行基因组编辑。这对自己或配偶有遗传性疾病有遗传给小孩危险性无法生小孩的人可能是好消息,但另方面或许会造成设计婴儿(Designer Baby) 的诞生。

研究方法的标准化也是重要的课题

但现行的研究乃以判定样本中含有那些菌类为主,菌群在肠道内会制造出什么物质、如何的作用、及菌群之外其他存在的微生物与作用等领域则仍未触及。不仅如此,粪便采集后的保存状态及处理方法对解析结果也有很大的影响,研究方法的标准化也是重要的课题。针对肠道菌群与疾病的关系,日本国内与全球的制药公司及生技新兴企业等都积极的投入。

利用药物等控制肠道菌群即能预防动肺硬化

研究已经证卖肉、蛋、及奶酪(Cheese)所舍的磷脂酰胆碱(Phosphatidylcholine : PC) 被肠道菌群分解,并生成氧化三甲胺。今后只要能知道什么菌类与此物质的生成有关,则利用药物等控制肠道菌群,即能预防动肺硬化。除此之外,也有许多显示肠道菌群与各种疾病有关的研究,但要了解其原自开发出药品或治疗法,则可能还需花费些时间。肠道菌群与疾病等关系的研究之所以能快速进展,则是由于能快速读取生物DNA序列(ONASequence)的DNA测序(DNA Sequencing) ( NGS) 次世代装置的推出,即能解析由许多人采集的粪便样品的研究的推动。

调整肠道内的菌群治疗疾病

对人类是否也具有相同的成效,还有待今后研究的发展,但如能确定某种特定的肠道菌群能左右免疫检查点抑制剂的成效,则只要预先检测体内是否有该肠道菌群,即事前能预测是否有成效。进食时经常暴露在各类物质之下的肠道,拥有是否利用免疫反应(Immune Reaction) 能力排除某些物质、或作为身体必需摄取的物质不引起兔疫反应神秘的调节架构。因此常时在肠道内的肠道菌群,可能怯某种形式对癌的免疫力有调节的功能。