将会成为特定器官的部分的细胞改为殖入取自人类的细胞

制造替代器官的另一方法,则是利用动物的身体。在动物的受精卵培养到囊胚(Blastocyst) 前的阶段,将会成为特定器官的部分的细胞改为殖入取自人类的细胞,则随着动物的成长将会培养成人体细胞的器官。其目的则是要完全取代因受伤或疾病受损的器官。过去的研究己能在猪的体内制造出取自别只猪的胰脏(Pancreas)。虽然在伦理上及技术性方面仍有许多问题,但这可以说是能达成最极致的再生医疗的技术。

再生医疗都是将单一种类的细胞处理成液体、胶状或片状再殖入

此处再介绍对今后再生医疗将有重大影响的二项技术。再生医疗前胆的目标是取代组织与器官,课题则是如何实现含有血管等的复杂的立体结构。相对于此的,前面章节所介绍的再生医疗都是将单一种类的细胞处理成液体、胶状(Gel) 或片状再殖入。这多少也涉及到毛发再生与骨酪再生等些许复杂的立体构造,但与内脏等器官相较那些构造则极单纯。

他体再生医疗的课题是基础的细胞要从那里取得

他体再生医疗的课题是基础的细胞要从那里取得。Temcell注是向国外企业购买取自健康成人捐赠者骨髓液的细胞,Ocata公司开发的药品则是胚胎干细胞(Embryonic Stem Cell : ESC) 的分化应用,大日本住友公司与Healios公司共同开发的药品则是取自诱导性多功能干细胞(Induced Pluripotent Stem Cells: iPS)。但取自人类胚胎的胚胎干细胞则有伦理上的问题,iPS细胞则有癌化的风险。

细胞的性质个人的差异极大要处理成稳定质量的细胞极难

但从患者自体取出细胞或组织,经处理、增殖后再殖回患者体内的治疗方法,由于实际上直到细胞或组织移殖需花费数周以上的时间,因此只受限于能适应的病患,且费用昂贵。由于细胞的性质个人的差异极大,因此培养采取的细胞,要处理成稳定质量的细胞极难。美国Dendreon公司采用取自自体末梢血液( Peripheral Blood )的细胞治疗前立腺癌的细胞药物Provenge,于2010年4月取得美国食品药物管理局(U.S Food and Drug Administration : FDA) 的认证,并于2013 年9月取得欧州认证,但于2014年11月破产,即是因为治疗费过高销售额无法成长所致。

再生医疗首先应用自体细胞因为具有几乎不会引起免疫移植排斥

日本理化学研究所(Riken) 的高桥政代计划主持人,于2014 年9月推动的世界首次应用来自iPS细胞的渗出型老年性黄斑部病变( Age Related Macular Degeneration) 的临床研究也采用自体细胞。再生医疗首先应用自体细胞,则是因为具有几乎不会引起免疫移植排斥(Transplant Rejection) 、及不需担心病毒等成为传染媒介( Infectious Agent )等优点。

应用自体细胞的各种再生医疗计划都在进行中

即让因重度烧伤(Burn)失去的皮肤重新回复的自体培养表皮(Autologous Culturred Epidermis )「JACE」(Japan Tissue Engineering : J-TEC公司)、修复因外伤等受伤软骨的「自体培养软骨」( Autologous Cultured Cartilage)「JACC」(J-TEC公司)、及治疗重度心脏衰竭( Serious Heart Failure)用的取自自体骨酪肌(Skeletal Muscle) 的「Heart Sheet」(Terumo公司)。还有毛球(Hair Bulb) 部毛根鞘( Root Sheath )细胞用的毛发再生、应用存在骨髓间叶系干细胞(Mesenchymal Stem Cell MSC) 的脊髓损伤的治疗、应用取自脂肪细胞的骨酪再生、应用心脏内的干细胞治疗婴儿先天性心脏病、应用自体T细胞对各种癌的癌免疫疗法等、应用自体细胞的各种再生医疗计划都在进行中。

基因组编辑必需由临床试验确认其实用性及安全性

可确定的是基因组编辑技术在医疗领域将能有重大贡献。而基因组编辑是否适用于药品及医疗,则必需由临床试验确认其实用性及安全性,但预期现在起5 年内以癌、AIDS、疑难杂症为目标的疾病治疗将被实用化。应用自体细胞及组织,让受伤、生病、老化等受损的部位再生为目标的「自体再生医疗」是最极致的「自体的活用」。在日本己认可三项由自体细胞制成的再生医疗产品。

以生殖细胞为目标的基因组编辑

实际上2015 年4月中国的中山大学的研究团队即发表了对人的受精卵进行基因组编辑。当然这也被全球的研究人员批评有伦理性的问题。但如着眼在新治疗法的开发、及医疗的发展,则即使是以受精卵为目标的基因组编辑,只要限于基础研究今后或许会被容许。2015年12月举辨的有关基因组编辑的国际首脑会议(Group of Eight : G8) 即共同发表声明以生殖细胞为目标的基因组编辑除了临床应用之外,在基础研究与非临床研究方面也应在特定的条件下推动。

无法取出到体外的细胞也能进行基因改组的优点

后项相较于从患者取出细胞到体外再进行基因组编辑,实行上较简单,具有无法取出到体外的细胞也能进行基因改组的优点。如此即能治疗更多类型的疾病、及能降低治疗费用。另方面此技术也含有伦理性的问题,因为在受精后的胚胎( Embryo)阶段,技术上也能进行基因组编辑。这对自己或配偶有遗传性疾病有遗传给小孩危险性无法生小孩的人可能是好消息,但另方面或许会造成设计婴儿(Designer Baby) 的诞生。

HIV则是经由T细胞表面的特殊突起侵入到细胞内并增殖

AIDS 是由于人体主要的免疫功能T细胞感染人类兔疫缺乏病毒(Human lmmunodeficiency Virus HIV) 引起。HIV则是经由T 细胞表面的特殊突起侵入到细胞内并增殖。应用基因组编辑,剔除与该突起产生有关的基因(CCR5) , HIVIW 难以增殖。从AIDS患者的血液取出细胞,在体外编辑CCR5基因不会作用的基因组,之后再大量的培养编辑过的T细胞并殖回患者体内,则体内将都是不会感染HIV的T细胞,HIVHP无法在患者的体内大量增殖。